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2021年9月29日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，旗下Alexion已收购Caelum Biosciences，并获得处于3期临床开发阶段的在研疗法CAEL-101。CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，用于治疗轻链（AL）淀粉样变性。

轻链淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在全身器官（包括心脏和肾脏）组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月，最常见死亡原因是心脏衰竭。

CAEL-101可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合，以减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能。CAEL-101已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，作为免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的潜在疗法。此外，FDA于2021年6月授予CAEL-101治疗该病的快速通道资格。

2019年，Caelum和Alexion首次达成合作，以推进CAEL-101的开发。预计于2021年10月5日完成收购后，Alexion将向Caelum支付约1.5亿美元，并可能支付高达3.5亿美元的监管和商业里程碑付款。

CAEL-101正在2项3期临床试验中接受评估，检验CAEL-101和目前标准疗法（SoC）联用，一线治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的疗效和安全性。两项临床试验的主要终点均为患者总生存期（OS），正在进行患者入组招募。

参考资料:

[1] AstraZeneca to fully acquire Caelum Biosciences. Retrieved September 29, 2021, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-to-fully-acquire-caelum-biosciences.html