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施维雅（Servier）今天宣布，美国FDA已接受该公司为IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib片剂）递交的补充新药申请（sNDA），治疗携带IDH1突变的初治急性髓系白血病（AML）患者。FDA同时授予这一sNDA优先审评资格，这可将审评时间从10个月缩短到6个月。

这一sNDA得到了名为AGILE的3期临床试验结果的支持。数据表明，与化疗相比，Tibsovo与阿扎胞苷（azacitidine）联用，显著改善了患者的无事件生存期（EFS）（HR=0.33，95% CI，0.16，0.69，单侧P=0.0011）。此外，Tibsovo与阿扎胞苷联用，显示出总生存期（OS）的统计学显著改善（HR=0.44，95% CI，0.27，0.73；单侧P=0.0005），中位OS为24.0个月。

急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌症，疾病进展快速，是影响成人的最常见急性白血病。AML发病率随年龄增长而显著增加，绝大多数患者化疗无效，进展为复发/难治性AML。他们的五年生存率约为29.5%。对于6%到10%的AML患者，突变的IDH1酶阻断了正常的造血干细胞分化，促进了急性白血病的发生。

Ivosidenib是一款口服选择性小分子IDH1抑制剂，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发。它之前已获美国FDA批准作为单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML成人患者，以及因年龄≥75岁或患有合并症而无法使用强化诱导化疗的初治IDH1突变AML成人患者。去年8月获得FDA批准治疗胆管癌。在中国，它在今年2月获得批准，于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者。